A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nessa segunda-feira (7) o medicamento Vyndaqel, nome fantasia para a substância tafamidis, primeiro medicamento no País indicado no tratamento específico para adultos com polineuropatia amiloidótica familiar (PAF). Doença neurodegenerativa, genética, progressiva e irreversível, a enfermidade costuma ser diagnosticada entre os 30 e os 40 anos de idade. Se não houver tratamento adequado, os pacientes sobrevivem, em média, apenas dez anos após o surgimento dos primeiros sintomas.
A PAF é causada por uma mutação no gene de uma proteína do plasma sanguíneo chamada transtirretina (TTR), sintetizada principalmente pelo fígado. Por isso, antes da aprovação de Vyndaqel (tafamidis), uma das poucas opções para os brasileiros era a realização do transplante hepático, procedimento que requer uma série de cuidados por toda a vida.
Desenvolvido pela farmacêutica Pfizer, Vyndaqel (tafamidis) age impedindo que as proteínas TTR se desestabilizem. Dessa forma, o tratamento é capaz de retardar significativamente a progressão da doença em pacientes medicados em sua fase inicial, conforme mostram os dados de um novo trabalho científico envolvendo três estudos com o medicamento. Os resultados foram apresentados neste ano, durante o 27º Congresso Brasileiro de Neurologia, em Belo Horizonte.
Na análise, que envolveu 71 indivíduos com PAF que apresentavam a mutação genética V30M na transtirretina, os pacientes foram tratados por diferentes períodos, chegando a 5,5 anos. Nesse estágio, sem tratamento, em geral os pacientes já necessitam de auxílio para caminhar.
Com a medicação, a progressão média da doença no grupo estudado foi mínima, representando apenas 5,3 pontos na escala NIS-LL (Neuropathy Impairment Score of the Lower Limb), que é um sistema de avaliação clínica que reúne testes de sensibilidade, força muscular e reflexos para dimensionar o comprometimento dos membros inferiores em pacientes com neuropatias periféricas. Nessa escala a pontuação varia de 0 (estado normal) a 88 (comprometimento total).
Na análise, Vyndaqel também se mostrou capaz de impedir a perda de peso corporal não intencional nos pacientes, uma vez que a PAF costuma ser acompanhada por distúrbios gastrointestinais que muitas vezes levam à desnutrição. Além disso, o medicamento demonstrou um bom perfil de segurança e foi bem tolerado pelos pacientes, de modo que não houve registros de efeitos colaterais graves ou inesperados. Considerado uma droga-órfã para esses pacientes, Vyndaqel foi aprovado já em 2011 na União Europeia e também é comercializado no Japão, México, Israel, Argentina e Coreia do Sul.
Sobre a PAF
PAF é um doença rara, hereditária e progressiva, que atinge o sistema nervoso periférico, diminuindo a função neurológica. Ao todo, estima-se que 10 mil pessoas no mundo convivam com a polineuropatia amiloidótica familiar. A genética familiar é a principal causa da PAF. Isso significa que há uma chance de que o gene mutado que causa a doença possa ser herdado de um ou de dois pais biológicos. No caso de uma pessoa ter a mutação genética, há uma chance de que transmita essa mutação aos filhos. Uma pessoa pode ou não desenvolver os sinais e sintomas da doença, ainda que carregue a mutação genética.
No caso de existência de uma combinação de sinais ou sintomas da PAF, o diagnóstico precoce pode fazer toda a diferença. Quanto antes o diagnóstico for feito, mais rápido se pode obter o apoio necessário. Os principais sintomas da doença são: capacidade reduzida de sentir temperatura; dormência e formigamento; síndrome do túnel do carpo; fraqueza Muscular; dor e tontura ou desmaio ao levantar.
Recentemente, a Academia Brasileira de Neurologia (Abneuro) lançou recentemente, com apoio da Pfizer, a campanha #PAUSANAPAF, iniciativa que busca conscientizar a sociedade sobre a polineuropatia amiloidótica familiar. Um hotsite traz diversas informações sobre a doença, além de depoimentos de figuras públicas, pacientes e estratégias de mobilização nas redes sociais. Confira o site da campanha: www.pausanapaf.com.br.
